应用于基因治疗的病毒载体

 

　　成果简介：

　　在基因治疗中，载体将治疗基因导入靶细胞，使其与宿主染色体整合为一体或在宿主细胞中表达特定蛋白质，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病。因此，基因治疗成败的关键在于基因递送系统。基因治疗市场未来市场空间巨大。据Clinical Trial数据，目前基因药物以病毒载体为主，约占所有载体的70%，未来病毒载体市场前景十分广阔。2017年FDA批准罗氏公司的基于AAV病毒载体的基因疗法Luxturna用来治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。从实验室简单的基因过表达、体外的基因干扰、基因编辑（CRISPR/Cas9）技术 、CAR-T免疫疗法技术、到肿瘤、神经、代谢、眼科、心脏、肝脏、肺等临床前动物和临床人体试验的研究，基因病毒载体的应用无处不在。我国离世界先进水平在技术上存在巨大差距，基因运载工具由于开发难度大，生产工艺要求高，目前我国和国际先进技术相比还存在非常大的差距，国内基因治疗药物的研发还处于起步阶段，还存在巨大的市场需求没有得到满足，而目前美国FDA已有批准的的基因治疗药物收费非常高昂。 目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗。

 

　　潜在应用：

　　用于基因治疗脊髓性肌萎缩症、黄斑病等。

 

　　技术优势：

　　1. 安全性好: NIH对于生物技术制品的相关评级，腺相关病毒载体（AAV）属于RG1，最安全等级; 迄今从未发现野生型AAV对人体致病（80%的人感染过AAV）；

　　2. 没有潜在的致瘤性: 重组腺相关病毒（rAAV）不插入基因组，不改变基因组结构，因而没有潜在的致瘤性；

　　3. 低免疫原性低: 基本不引起机体免疫排斥和炎症反应，因而能保持持久的体内留存能力和表达能力；

　　4. 靶向性强：在体感染特异性效果好，可以选择特定的器官进行转染；

　　5. 表达时程长：腺相关病毒载体（AAV）可以长期稳定地表达外源基因一年以上，甚至更久。

 

　　基因技术领域精选专利推介

　　1. 靶向CD19和EBNA1基因修饰的T细胞及其制备方法与应用, CN201810615864.2

　　2. 一种重组溶瘤痘苗病毒及其制备方法与应用, CN201711310440.7

　　3. 一种聚合物修饰的金纳米棒材料及其应用, CN202010253086.4

　　4. PGC1α特异性RNA干扰腺病毒的应用, CN201711016863.8

　　5. 一种人表皮松解性掌跖角化症小鼠模型的构建方法, CN201510006204.0

　　6. 全人源抗PDL-1单链抗体B36及其应用, CN201711292356.7

　　7. 全人源抗PDL-1单链抗体B30及其应用, CN201711292358.6

　　8. 全人源抗PDL1单链抗体B129及其应用, CN201711292207.0

　　9. 一种白血病单链抗体库及其构建方法和应用, CN201210484448.6

　　10. 全人源抗CD33单链抗体ZJL101及其应用, CN201210343744.4

　　11. 一种治疗炎症性皮肤病的基因编辑微针及其应用, CN202110204419.9

　　12. 含苯硼酸修饰的高分子材料及其在基因编辑核糖核蛋白复合物胞内递送中的应用, CN201910283413.8

　　13. 一种人线粒体基因组文库构建的方法及应用, CN201910093292.0

　　14. 一种耳聋相关基因文库的构建方法和应用, CN201910093256.4

　　15. 一种先天性和易感性耳聋基因检测试剂盒, CN201510575047.5

　　16. 遗传性视神经病变基因检测方法、基因芯片和试剂盒, CN201510218173.5

　　17. 一种将永生化淋巴细胞系重编程为诱导多能干细胞的方法, CN202110251570.8

　　18. 人源化广谱高中和活性抗新型冠状病毒单克隆抗体及应用, CN202110888463.6

　　19. FXYD3蛋白和基因在炎症性肠道疾病的诊断和治疗中的应用, CN202110666434.5

　　20. 核酸等温扩增和CRISPR/Cas13a联合检测微生物的方法和应用, CN202110661873.7

　　21. 表达趋化因子受体的具有实体肿瘤定向趋化能力的单核细胞和巨噬细胞、及其制备和应用, CN202110675890.6

　　22. 一种增强链霉菌基因组编辑效率的方法及其应用, CN202110403824.3

　　23. Coro1a基因作为靶点在制备抗肿瘤药物中的应用, CN202110585897.9

　　24. 一种SLC25A13基因突变位点检测试剂盒及方法, CN202110359382.7

　　25. 一种基于靶标的基因簇定向挖掘方法, CN202110277189.9

　　26. Arvcf基因敲除动物模型的构建方法及应用, CN202110251519.7

　　27. 一种靶向捕获遗传性耳聋基因序列的方法及测序方法, CN202110231372.5

　　28. 基于基因检测判断肝癌药物敏感性和远期预后的预测工具及其应用, CN202110080948.2

　　29. 一种用于预测肝细胞癌免疫治疗疗效的模型及其构建方法, CN202011573822.0

　　30. 检测基因表达水平的产品及其在制备重度抑郁症诊断工具中的应用, CN202011614366.X

　　31. 一种基因突变检测试剂盒, CN202011299523.2

　　32. 一种用基因编辑改造原代细胞的DNA模板及定点插入方法, CN202011099140.0

　　33. CCDC157基因及其突变基因作为分子标志物在诊断男性不育疾病中的应用, CN202010646475.3

　　34. 一种特异抑制OLFM4基因表达的siRNA及其应用, CN202010541444.1

　　35. YOD1基因在制备白血病诱导分化治疗药物中的应用, CN202010293882.0

　　36. 一种重组溶瘤病毒在制备治疗淋巴瘤药物组合物中的用途, CN202010023641.4

　　37. 一种重组麻疹病毒及其制备方法和应用, CN201811250305.2

　　38. 打靶载体及构建白喉毒素调控清除巨噬细胞的F4/80-DTR转基因小鼠的方法和应用, CN201911080221.3

　　39. 一种用于II期结直肠癌复发预测的预后标记基因及随机生存森林模型, CN201910932418.9

　　40. 一种单个位点DNA甲基化检测试剂盒, CN201911240425.9

　　41. 一种用于II期结直肠癌复发预测的标记基因及应用, CN201910932402.8

　　42. 一种用于人体肿瘤分子分型的基因组合及其应用, CN201910956560.7

　　43. 一种高苯丙氨酸血症基因检测试剂盒, CN201910429571.X

　　44. 目标基因DNA甲基化作为分子标志物在制备判别结直肠组织癌变进展试剂盒中的应用, CN201910542961.8

　　45. 一种检测游离循环肿瘤DNA TP53基因突变的方法, CN201910458427.9

　　46. 一种基于颗粒细胞基因表达情况评估卵及胚胎质量的方法, CN201910232981.5

　　47. 一种包含戊型肝炎病毒复制子的人肝癌细胞系、应用及构建方法, CN201910245093.7

　　48. ZDHHC21基因在制备白血病诱导分化治疗药物中的应用, CN201910277098.8

　　49. 一种抑制肿瘤细胞增殖和迁移的Zyxin基因shRNA及重组载体与应用, CN201910044637.3

　　50. 一种用于基因编辑的配对sgRNA及其应用, CN201811088469.X

 

　　联系人：林老师/乔老师，Tel：0571-88206950

 

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